Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Isembyld для лечения спинальной мышечной атрофии. Это первая одобренная в США терапия при СМА, которая непосредственно воздействует на потерю мышечной ткани.
Препарат предназначен для взрослых и детей от двух лет, которые уже получают терапию, воздействующую на ген SMN2. Isembyld применяется дополнительно к такому лечению.
Эффективность препарата оценивали в ходе 52-недельного рандомизированного исследования с участием 188 пациентов в возрасте от двух до 21 года. Основной анализ проводился среди детей от двух до 12 лет.
По данным FDA, клинически значимое улучшение двигательных функций было зафиксировано у 34,2% пациентов, получавших Isembyld в дозировке 10 мг на килограмм, и у 13,5% участников группы плацебо.
Спинальная мышечная атрофия является редким наследственным нервно-мышечным заболеванием, которое приводит к прогрессирующей слабости и атрофии мышц. По данным FDA, заболевание встречается примерно у одного из 10 тысяч новорожденных и относится к ведущим генетическим причинам младенческой смертности.
FDA также сообщает, что среди наиболее частых побочных реакций при применении Isembyld отмечались инфекции верхних дыхательных путей, рвота, кашель, головная боль и фарингит. У пациентов, получавших препарат, было выявлено повышение риска переломов.
Разрешение на препарат получила американская биотехнологическая компания Scholar Rock.
Сообщает МИА «Ratel Media» со ссылкой на FDA.
